Skip to main content

15/08/2026 - Công nghệ sinh học

Tìm ra các "gene cản đường" khiến CRISPR kém hiệu quả

Một sàng lọc toàn hệ gene (19.144 gene) công bố ngày 13/8/2026 đã xác định 26 gene mà khi bị bất hoạt sẽ làm tăng hiệu quả chỉnh sửa CRISPR-Cas9. Đáng chú ý nhất, loại bỏ gene GJB2 hoặc BET1L giúp tăng hiệu quả base editing hơn 6 lần trên tế bào mô hình người, và hơn 3,5 lần trên tế bào võng mạc lấy từ bệnh nhân mắc Leber congenital amaurosis — một bệnh mù bẩm sinh do di truyền.

Phát hiện này cung cấp các mục tiêu cụ thể để cải thiện hiệu suất liệu pháp gene, đặc biệt hữu ích với những bệnh hiếm mà việc chỉnh sửa gene trước đây kém hiệu quả, như bệnh mắt di truyền kể trên.

Nguồn:

Sàng lọc CRISPR toàn hệ gene giúp tế bào CAR-T tấn công khối u đặc hiệu quả hơn

Nhóm nghiên cứu tại Gladstone Institutes và UCSF lần đầu thực hiện sàng lọc CRISPR toàn hệ gene trực tiếp trên tế bào T người bên trong cơ thể sống (mô hình chuột), thay vì chỉ trong đĩa nuôi cấy như trước. Họ xác định loại bỏ gene P2RY8 giúp tế bào CAR-T xâm nhập khối u đặc tốt hơn, còn loại bỏ gene GNAS giúp duy trì hoạt tính interferon-gamma; kết hợp hai chỉnh sửa này cải thiện khả năng kiểm soát khối u trên nhiều mô hình chuột và trên tế bào T lấy từ bệnh nhân, mà không thấy độc tính dài hạn ở chuột. Kết quả công bố trên Nature ngày 12/8/2026.

Đây là bước tiến quan trọng vì liệu pháp CAR-T vốn rất hiệu quả với ung thư máu nhưng gặp nhiều rào cản với khối u đặc (phổi, tụy, buồng trứng, đại tràng, vú...). Cách tiếp cận sàng lọc "trong cơ thể sống" mở ra hướng nghiên cứu mới cho nhiều loại ung thư khác.

Nguồn:

No comments to display

Back to top