Skip to main content

20/08/2026 - Công nghệ sinh học

Một mũi tiêm gen đảo ngược bệnh tim di truyền ở chuột và mô tim nuôi từ tế bào bệnh nhân

Các biến thể ở gen ALPK3 gây ra một dạng bệnh cơ tim di truyền khiến tim giãn to, co bóp yếu và loạn nhịp. Nhóm nghiên cứu tại Viện Nghiên cứu Trẻ em Murdoch (Úc) đưa một bản sao khỏe mạnh của gen ALPK3 vào cơ thể bằng một mũi tiêm duy nhất (liệu pháp gen). Kết quả công bố trên Nature Cardiovascular Research: liệu pháp không chỉ ngăn bệnh cơ tim khởi phát ở chuột sơ sinh mà còn đảo ngược hoàn toàn bệnh đã có ở chuột trưởng thành; nhóm cũng tái tạo bệnh trên mô tim nuôi cấy từ tế bào gốc của bệnh nhân mang cùng biến thể ALPK3 và ghi nhận hiệu quả tương tự.

Nhóm nghiên cứu cho rằng cơ chế sửa gen này có thể mở rộng sang các bệnh cơ tim di truyền khác do biến thể ở gen MYH7 hoặc TTN gây ra — nhóm bệnh chiếm tỷ lệ đáng kể trong các ca cần ghép tim ở trẻ em. Đây mới là kết quả tiền lâm sàng (mô hình chuột và mô nuôi cấy), còn cần thử nghiệm trên người trước khi ứng dụng thực tế.

Nguồn:

Kháng thể do AI thiết kế có thể hoạt động bên trong tế bào người, hướng tới điều trị bệnh thoái hóa thần kinh

Kháng thể thông thường thường quá lớn và không ổn định để hoạt động bên trong tế bào — nơi nhiều protein gây bệnh thần kinh (như Alzheimer's, Parkinson's, Huntington's, bệnh thần kinh vận động) thực sự cư trú. Nhóm nghiên cứu tại Đại học Essex dùng trí tuệ nhân tạo để thiết kế lại các đoạn kháng thể siêu nhỏ, gọi là "intrabody", giúp chúng bền vững trong môi trường chật chội, kém ổn định bên trong tế bào và có thể tự sản sinh ngay trong tế bào người để gắn vào các protein gây bệnh.

Công trình công bố trên Nature Communications, và nhóm nghiên cứu cam kết chia sẻ miễn phí các phân tử này cho giới khoa học sử dụng. Đây là bước tiến về công cụ/nền tảng công nghệ sinh học nhiều hơn là một liệu pháp sẵn sàng dùng — cần thêm nhiều bước phát triển và thử nghiệm trước khi có thể ứng dụng điều trị.

Nguồn:

Chip đa cơ quan mô phỏng cách ung thư vú di căn đến xương và phổi

Nhóm của GS. Gordana Vunjak-Novakovic (Đại học Columbia) chế tạo một "chip đa cơ quan" (multi-organ chip) — mô xương và mô phổi người thu nhỏ (kích thước milimet) được nuôi từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC), kết nối với một hệ thống vi lưu mô phỏng dòng máu mang theo tế bào ung thư vú lưu hành. Đây là mô hình đầu tiên cho phép quan sát trực tiếp toàn bộ quá trình tế bào ung thư thoát khỏi mạch máu và xâm nhập mô đích. Nhóm phát hiện tế bào ung thư có thể "chuẩn bị" mô đích trở nên dễ tiếp nhận hơn ngay cả trước khi chúng thực sự xâm nhập — đúng như hiện tượng quan sát được ở bệnh nhân.

Công nghệ chip này là công cụ nghiên cứu (mô hình thay thế thử nghiệm trên người/động vật), giúp nghiên cứu cơ chế di căn — nguyên nhân gây tử vong ở khoảng 2/3 ca ung thư — một cách chi tiết và có thể cá thể hóa theo từng bệnh nhân, mở đường thử nghiệm thuốc chống di căn hiệu quả hơn.

Nguồn:

No comments to display

Back to top