06/09/2026 - Công nghệ sinh học
Enzyme tự nhiên đọc chính xác "bảng chữ cái di truyền" mở rộng gồm 8 ký tự
Nhóm tại Đại học California San Diego, dùng kính hiển vi lạnh phân giải cao (cryo-EM), chứng minh enzyme RNA polymerase — bộ máy phiên mã tự nhiên của tế bào — có thể nhận diện và phiên mã chính xác các "chữ cái" DNA tổng hợp thêm vào ngoài 4 chữ cái tự nhiên (A, T, G, X), nâng tổng số lên 8 ký tự di truyền. Cơ chế nhận diện của enzyme với các chữ cái nhân tạo hoạt động tương tự như với chữ cái tự nhiên.
Kết quả củng cố mục tiêu lâu dài của sinh học tổng hợp là mở rộng "ngôn ngữ" di truyền để mã hóa nhiều loại axit amin và chức năng protein hơn 20 axit amin tự nhiên hiện có, phục vụ thiết kế thuốc và vật liệu sinh học mới. Nghiên cứu công bố trên Nature Communications, hiện mới dừng ở cấp độ enzyme và ống nghiệm, chưa áp dụng trong tế bào sống hoàn chỉnh.
Nguồn:
Liệu pháp gen đầu tiên cho bệnh Huntington được nộp hồ sơ xin FDA phê duyệt
Công ty uniQure (Hà Lan) vừa nộp hồ sơ (BLA) lên FDA Mỹ và cơ quan quản lý dược Anh (MHRA) xin phê duyệt AMT-130 — liệu pháp gen dùng vector AAV đưa trực tiếp vào não để điều trị bệnh Huntington, một bệnh thoái hóa thần kinh di truyền hiện chưa có thuốc đặc hiệu. Hồ sơ dựa trên dữ liệu 3 năm theo dõi từ thử nghiệm giai đoạn 1/2, so sánh với nhóm chứng lịch sử, cho thấy liệu pháp làm chậm khoảng 75% tốc độ tiến triển bệnh.
Nếu được duyệt theo cơ chế phê duyệt nhanh (ưu tiên xem xét, dự kiến có quyết định trong khoảng 8 tháng), đây sẽ là liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới dành cho bệnh Huntington. Cần lưu ý dữ liệu hỗ trợ đến từ so sánh với nhóm chứng lịch sử (không phải thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng), nên kết quả cuối cùng còn phụ thuộc đánh giá của cơ quan quản lý.
Nguồn:
No comments to display
No comments to display