Skip to main content

08/09/2026 - Công nghệ sinh học

Kỹ thuật "vị trí gắn" ADN mới giúp chèn gen chính xác và hiệu quả hơn nhiều lần ở cả thực vật lẫn tế bào người

Các nhà khoa học đã thiết kế lại các trình tự "vị trí gắn" (attachment site) mà enzyme tái tổ hợp đặc hiệu vị trí (như Bxb1) nhận diện để chèn gen vào bộ gen. Bằng cách tinh chỉnh trình tự này ở cấp độ ADN, biến thể tối ưu attB(V111) giúp tăng hiệu suất tích hợp gen lên tới 4,4 lần so với trình tự gốc trong tế bào chất cây lúa. Ở lúa, kỹ thuật này cho phép chèn thành công một đoạn gen kháng thuốc diệt cỏ dài 5,8 kb vào đúng vị trí mong muốn, với 24% cây tái sinh mang gen chèn ổn định. Nghiên cứu công bố trên Nature Biotechnology ngày 7/9/2026.

Điểm đáng chú ý là công cụ này hoạt động tốt ở cả tế bào người, cho thấy tiềm năng ứng dụng rộng — từ tạo giống cây trồng biến đổi gen chính xác hơn đến các liệu pháp gen ở người cần chèn gen vào vị trí xác định thay vì ngẫu nhiên (vốn tiềm ẩn nguy cơ gây đột biến ngoài ý muốn).

Nguồn:

Thuốc do AI thiết kế cho thấy dấu hiệu "đảo ngược tuổi sinh học" qua 6 đồng hồ lão hóa protein độc lập

Insilico Medicine công bố phân tích đầu tiên so sánh trực tiếp nhiều "đồng hồ lão hóa" dựa trên protein huyết thanh trong một thử nghiệm thuốc. Rentosertib — phân tử nhỏ ức chế protein TNIK, được xác định là đích thuốc bằng nền tảng AI PandaOmics và thiết kế bằng nền tảng hóa học sinh AI Chemistry42 — vốn đang thử nghiệm Pha III cho xơ phổi vô căn (IPF). Khi áp dụng 6 mô hình "đồng hồ lão hóa" protein độc lập lên mẫu máu từ thử nghiệm Pha IIa (Trung Quốc, 2023-2024), tất cả đều nhất quán cho thấy nhóm dùng thuốc có tuổi sinh học thấp hơn nhóm giả dược.

Đây được giới thiệu là thuốc đầu tiên có cả đích tác động lẫn phân tử đều do AI phát hiện/thiết kế, đi tới giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Kết quả cần được nhìn nhận thận trọng vì đây là phân tích thứ cấp (không phải tiêu chí chính của thử nghiệm gốc là điều trị IPF) và các "đồng hồ lão hóa" protein vẫn là công cụ nghiên cứu, chưa phải tiêu chuẩn lâm sàng được công nhận rộng rãi.

Nguồn: