30/08/2026 - Công nghệ sinh học

Chỉnh sửa gen CRISPR trị cholesterol cao: hiệu quả vẫn còn nguyên sau 1 năm

CRISPR Therapeutics công bố dữ liệu cập nhật (đăng trên New England Journal of Medicine) từ thử nghiệm chỉnh sửa gen ANGPTL3 — gen mã hoá một enzyme cản trở quá trình phân giải cholesterol LDL ("xấu") và triglyceride. Ở nhóm bệnh nhân dùng liều cao nhất, chỉ một lần tiêm duy nhất giúp giảm khoảng 50% cholesterol LDL và mức giảm này được duy trì ổn định suốt 1 năm theo dõi, không ghi nhận tác dụng phụ đáng kể — dù cỡ mẫu thử nghiệm giai đoạn này còn nhỏ.

Đây là bằng chứng quan trọng cho hướng "chỉnh sửa gen một lần, hiệu quả trọn đời" trong điều trị các bệnh chuyển hoá mạn tính, khác với thuốc uống/tiêm phải dùng suốt đời. Nếu được xác nhận ở thử nghiệm quy mô lớn hơn, đây có thể là hướng thay thế cho statin ở người có cholesterol cao kháng thuốc.

Nguồn:

• TIME
• CNN

Vi khuẩn biển được biến đổi gen giúp tăng tốc "ăn mòn đá" để hút khí CO2

Nhóm tại Viện Wyss (Harvard) biến đổi gen vi khuẩn biển Alteromonas macleodii để nó tiết ra nhiều hơn các phân tử siderophore — chất có khả năng chiết tách sắt từ khoáng vật silicat. Trong lò phản ứng sinh học có dòng nước biển liên tục chảy qua, chủng vi khuẩn biến đổi gen này giúp tăng tốc độ phong hoá (hoà tan) khoáng olivin lên 2,6 lần so với bình thường, qua đó hút CO2 từ không khí vào nước biển nhanh hơn (hệ thống hấp thụ được khoảng 0,5g CO2 khí quyển mỗi ngày trong thử nghiệm).

Phong hoá khoáng silicat vốn là một chiến lược thu giữ CO2 tự nhiên có thể mở rộng quy mô, nhưng tốc độ quá chậm để ứng dụng công nghiệp; công trình này cho thấy công nghệ sinh học tổng hợp có thể can thiệp để đẩy nhanh một quá trình địa hoá vốn diễn ra hàng nghìn năm. Đây là ví dụ hay để minh hoạ ứng dụng công nghệ sinh học ngoài lĩnh vực y tế — vào biến đổi khí hậu và môi trường.

Nguồn:

• Nature Biotechnology
• Wyss Institute, Harvard