12/10/2026 - Công nghệ sinh học

Lần đầu tái lập trình tế bào miễn dịch thành CAR-T ngay trong cơ thể, không cần lấy ra ngoài

Nhóm nghiên cứu tại UC San Francisco (Mỹ), cùng Viện Gladstone, Đại học Duke và Viện Innovative Genomics, phát triển hệ phân phối gồm hai loại hạt nano để đưa công cụ CRISPR-Cas9 trực tiếp vào tế bào T đang lưu thông trong máu — không cần lấy tế bào ra khỏi cơ thể như quy trình sản xuất CAR-T hiện nay (tốn vài tuần và 400.000–500.000 USD/bệnh nhân). Hạt thứ nhất mang enzyme CRISPR-Cas9, gắn kháng thể nhận diện protein CD3 (chỉ có trên tế bào T) để nhắm trúng đích; hạt thứ hai mang đoạn ADN mã hóa thụ thể CAR, được chèn chính xác vào một vị trí gen "công tắc" chỉ hoạt động trong tế bào T. Trên chuột mang hệ miễn dịch người, một liều tiêm duy nhất giúp ung thư máu biến mất gần như hoàn toàn trong 2 tuần ở hầu hết chuột thử nghiệm (có nơi tế bào CAR-T tạo ra chiếm tới 40% quần thể miễn dịch); phương pháp cũng hiệu quả với đa u tủy và một loại sarcoma (u mô mềm dạng khối đặc) — điều hiếm thấy ở liệu pháp CAR-T với u đặc.

Điều bất ngờ là tế bào T tái lập trình ngay trong cơ thể còn giữ khả năng tăng sinh tốt hơn tế bào CAR-T nuôi trong phòng thí nghiệm. Nếu chuyển giao thành công sang người, công nghệ này (đang được công ty khởi nghiệp Azalea Therapeutics của nhóm nghiên cứu phát triển tiếp) có thể giảm mạnh chi phí, loại bỏ thời gian chờ sản xuất tế bào và hóa trị chuẩn bị trước khi truyền tế bào, mở rộng khả năng tiếp cận CAR-T tới cả bệnh viện tuyến dưới — nhưng hiện mới là kết quả trên chuột, còn cần thử nghiệm lâm sàng ở người. Lưu ý: hướng "CAR-T in vivo" nói chung đã được nhắc tới trong nhật ký ngày 30/09 (xu hướng CAR-T in vivo của Trung Quốc cho bệnh tự miễn) — đây là một nền tảng kỹ thuật cụ thể và khác biệt (không dùng virus, chèn gen vị trí chính xác bằng CRISPR, ứng dụng cho ung thư máu và u đặc).

Nguồn:

• ScienceDaily (UC San Francisco)