10/09/2026 - Công nghệ sinh học

Túi ngoại bào kỹ thuật hóa mở đường đưa CRISPR vào não, thử nghiệm trên khỉ hướng điều trị Huntington

Đưa công cụ chỉnh sửa gen vượt qua hàng rào máu não để vào đúng vùng não tổn thương vẫn là thách thức lớn của liệu pháp gen. Evox Therapeutics (Anh) phối hợp với Viện Karolinska (Thụy Điển) phát triển túi ngoại bào (extracellular vesicle) được kỹ thuật hóa cả về thành phần CRISPR bên trong lẫn lớp vỏ túi, giúp tăng hiệu suất chỉnh sửa gen lên khoảng 300 lần so với hệ thống trước đó của nhóm. Túi này được lập trình để phá vỡ gen MSH3 — gen sửa chữa DNA có vai trò trong việc kéo dài đoạn lặp CAG, nguyên nhân gây bệnh Huntington tiến triển nặng hơn.

Trong thử nghiệm tiền lâm sàng (chưa qua bình duyệt, đăng preprint trên bioRxiv tháng 8/2026), nhóm tiêm trực tiếp túi ngoại bào vào hai vùng não (nhân đuôi và nhân bèo) của khỉ đuôi dài. Sau 4-7 tuần, tỷ lệ tế bào được chỉnh sửa gen đạt 60-75% ở một số vùng khảo sát trong thể vân — bằng chứng ban đầu cho thấy hệ thống không dùng virus có thể chỉnh sửa gen hiệu quả trong não khỉ linh trưởng. Nghiên cứu chưa kiểm tra liệu cách này có làm chậm tiến triển bệnh Huntington hay không, và số lượng khỉ thử nghiệm còn rất nhỏ.

Nguồn:

• Labiotech.eu

Phân tử "phân hủy protein" tái sử dụng được, nhắm cả protein trên màng lẫn ngoài tế bào

Nhóm nghiên cứu Đại học Wisconsin-Madison phát triển McR-TAC — một dạng phân tử phân hủy protein mục tiêu (targeted protein degradation) mới, khắc phục hai hạn chế của công nghệ LYTAC hiện có: LYTAC cần thụ thể bề mặt tế bào chuyên biệt để kéo protein đích vào lysosome, và bản thân phân tử phân hủy thường chỉ dùng được một lần. McR-TAC kết hợp phối tử gắn đích với một polyzwitterion kích hoạt quá trình ẩm bào (macropinocytosis), đưa protein đích vào tế bào mà không cần thụ thể chuyên biệt.

Theo nghiên cứu công bố trên Nature Biotechnology, sau khi vào tế bào, McR-TAC giải phóng protein đích trong ngăn có tính axit rồi được vận chuyển ngược ra ngoài qua con đường lưới nội chất-Golgi, nhờ đó có thể tái sử dụng cho chu kỳ phân hủy tiếp theo. Công nghệ này đã phân hủy thành công cả protein màng PD-L1 (liên quan miễn dịch ung thư) lẫn protein ngoại bào MIF, và ức chế tăng trưởng khối u trong mô hình chuột ung thư vú bộ ba âm tính.

Nguồn:

• Labiotech.eu