22/09/2026 - Công nghệ sinh học
Hạt nano tổng hợp giúp u thần kinh đệm mang đột biến IDH1 nhạy hơn với xạ trị
Nhóm nghiên cứu tại Đại học Michigan (công bố trên Nature Communications) phát hiện các tế bào u thần kinh đệm mang đột biến IDH1 (mIDH1 glioma — chiếm khoảng 7.000 ca mỗi năm) kháng xạ trị một phần nhờ tăng cường quá trình tự thực (autophagy) giúp chúng "dọn rác" tế bào và sửa chữa ADN hiệu quả hơn. Khi dùng hạt nano protein tổng hợp (SPNP) mang RNA can thiệp nhắm vào gen ATG7 để ức chế autophagy, khối u ở chuột trở nên nhạy với xạ trị hơn hẳn, dẫn đến khối u co lại và chuột sống lâu hơn đáng kể.
Đây là một hướng kết hợp công nghệ nano với liệu pháp gen nhắm đích cơ chế kháng trị thay vì bản thân khối u, và nhóm nghiên cứu cho biết kết quả đang mở đường cho thử nghiệm lâm sàng pha 1 trên người.
Nguồn:
Quy trình CRISPR-Cas9/AAV6 quy mô lâm sàng sửa gen tế bào gốc máu điều trị hội chứng Wiskott-Aldrich
Nhóm nghiên cứu do UCL dẫn đầu công bố quy trình chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 kết hợp vector AAV6 ở quy mô đủ lớn cho lâm sàng (hơn 100 triệu tế bào CD34+), đạt tỷ lệ "knock-in" (chèn gen đúng vị trí) 61% trên tế bào gốc tạo máu — nhắm điều trị hội chứng Wiskott-Aldrich, một bệnh suy giảm miễn dịch di truyền hiếm gặp.
Cách tiếp cận chỉnh sửa gen định hướng tại đúng vị trí tự nhiên (targeted integration) trên tế bào gốc máu, thay vì dùng vector virus chèn ngẫu nhiên, được kỳ vọng an toàn hơn về lâu dài. Nhóm nghiên cứu đang hướng tới các tiêu chuẩn GMP để tiến tới thử nghiệm lâm sàng.
No comments to display
No comments to display