13/09/2026 - Công nghệ sinh học

Biến tế bào gốc máu cuống rốn thành tế bào T "may sẵn" chống khối u đặc

Nhóm nghiên cứu tại UCLA phát triển quy trình biến tế bào gốc tạo máu từ máu cuống rốn hiến tặng thành tế bào T mang thụ thể TCR được thiết kế để nhận diện một protein xuất hiện trên nhiều loại khối u đặc, kết hợp hai cơ chế nhận diện khác nhau để tăng độ chính xác. Từ một lượng nhỏ tế bào gốc máu cuống rốn, nhóm tạo ra được hàng nghìn tỷ tế bào trị liệu — đủ cho hàng nghìn liều — chỉ trong khoảng 6 tuần, mở ra khả năng sản xuất liệu pháp tế bào "có sẵn, dùng ngay" thay vì phải làm riêng cho từng bệnh nhân như CAR-T hiện nay.

Trên chuột mang khối u buồng trứng và u hắc tố, một liều tế bào này kiểm soát được khối u và kéo dài thời gian sống mà không gây độc tính đáng kể, kể cả biến chứng nguy hiểm thường gặp ở liệu pháp tế bào từ người hiến khác. Đây mới là kết quả tiền lâm sàng trên chuột, còn cần thử nghiệm lâm sàng trên người để xác nhận hiệu quả và an toàn.

Nguồn:

• ScienceDaily
• Medical Xpress

Chỉnh sửa gen ngay tại vị trí tự nhiên trong gan — hướng điều trị bền vững hơn cho bệnh rối loạn chu trình urê

Nhóm nghiên cứu tại Children's Medical Research Institute (Úc) phát triển kỹ thuật chỉnh sửa gen sửa trực tiếp gen OTC bị lỗi ngay tại vị trí tự nhiên của nó trong gan, thay vì chèn thêm một bản sao gen như cách tiếp cận liệu pháp gen AAV truyền thống. Thiếu hụt OTC là bệnh gan di truyền hiếm gặp, nghiêm trọng, khiến cơ thể không phân giải được chất thải nitơ từ protein, gây tích tụ amoniac độc hại. Thử nghiệm trên tế bào gan người từ bệnh nhân và mô hình bệnh trong phòng thí nghiệm cho thấy kỹ thuật phục hồi được chức năng gen trong khi vẫn giữ đúng mô hình biểu hiện tự nhiên vốn có.

Ưu điểm so với liệu pháp gen AAV cổ điển — vốn dùng bản sao gen "trôi nổi" ngoài nhiễm sắc thể, dễ mất tác dụng khi tế bào gan phân chia, đặc biệt bất lợi ở trẻ nhỏ đang lớn — là chỉnh sửa tại đúng vị trí gen gốc có thể cho hiệu quả bền vững hơn theo thời gian. Nghiên cứu mới dừng ở giai đoạn tiền lâm sàng, cần thêm dữ liệu an toàn trước khi bước vào thử nghiệm trên người.

Nguồn:

• Medical Xpress