13/09/2026 - Y học
Tim người trưởng thành có thể tự tái tạo cơ tim sau nhồi máu cơ tim
Nhóm nghiên cứu tại Đại học Sydney, Viện Baird và Bệnh viện Hoàng gia Prince Alfred lần đầu chứng minh trên mô tim sống của bệnh nhân rằng tế bào cơ tim người có thể phân chia và sinh tế bào mới sau một cơn nhồi máu cơ tim — hiện tượng trước đây chỉ quan sát được ở chuột. Họ dùng kỹ thuật lấy mẫu mô tim "tiền tử vong" từ bệnh nhân đang phẫu thuật bắc cầu động mạch vành, so sánh vùng tim tổn thương và vùng lành, và phát hiện dấu hiệu tăng phân bào ở vùng sẹo. Nghiên cứu công bố trên Circulation Research.
Khả năng tái tạo tự nhiên này còn quá yếu để bù đắp lượng tế bào cơ tim mất đi (một cơn nhồi máu có thể phá hủy tới 1/3 số tế bào tim), nhưng phát hiện mở ra hướng đi mới: nhóm đã xác định một số protein liên quan đến tái tạo tim ở chuột, có thể gợi ý cách phát triển liệu pháp thúc đẩy tim người tự phục hồi — hướng tới điều trị suy tim, trong khi ghép tim (giải pháp triệt để duy nhất hiện nay) chỉ đáp ứng được một phần rất nhỏ nhu cầu do thiếu tạng hiến.
Nguồn:
FDA phê duyệt thuốc đầu tiên nhắm trực tiếp vào tình trạng mất cơ trong bệnh teo cơ tủy sống
FDA (Mỹ) phê duyệt Isembyld (apitegromab) — kháng thể đơn dòng đầu tiên nhắm vào myostatin, một protein ức chế tăng trưởng cơ — để điều trị teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ từ 2 tuổi và người lớn đang dùng thuốc nhắm gen SMN2. SMA là bệnh di truyền hiếm gặp do đột biến gen SMN1 khiến tế bào thần kinh vận động thiếu protein cần thiết để tồn tại, gây yếu và teo cơ tiến triển, và là một trong những nguyên nhân di truyền gây tử vong sơ sinh hàng đầu.
Khác với các thuốc nhắm SMN2 hiện có (chỉ giúp cứu tế bào thần kinh vận động còn sống), Isembyld tác động trực tiếp lên cơ và được dùng phối hợp để cải thiện thêm chức năng vận động. Ca này minh họa cho việc điều trị một bệnh di truyền phức tạp đôi khi cần nhắm đồng thời vào nhiều khâu sinh học (thần kinh và cơ) thay vì chỉ một đích duy nhất.
Nguồn:
Thuốc hạ Lp(a) pelacarsen không giảm được nguy cơ nhồi máu cơ tim, đặt lại câu hỏi cho một giả thuyết tim mạch
Thử nghiệm Pha 3 Lp(a)HORIZON (hơn 8.300 bệnh nhân tim mạch có Lp(a) cao) của Novartis/Ionis cho thấy pelacarsen hạ mạnh nồng độ lipoprotein(a) — một hạt mỡ trong máu phần lớn do gen quyết định, từ lâu được xem là yếu tố nguy cơ tim mạch độc lập với cholesterol LDL — nhưng lại không làm giảm số ca nhồi máu cơ tim, đột quỵ hay tử vong do tim mạch so với giả dược.
Kết quả này chưa bác bỏ hoàn toàn "giả thuyết Lp(a)" (hạ Lp(a) sẽ giảm biến cố tim mạch), nhưng đặt nghi vấn và gây áp lực lên các thuốc cùng nhóm đang thử nghiệm của Amgen (olpasiran) và Eli Lilly (lepodisiran); kết quả của các thuốc này, dự kiến cuối năm 2026, sẽ giúp làm rõ liệu vấn đề nằm ở cơ chế thuốc, thiết kế thử nghiệm hay chính giả thuyết sinh học. Đây là ví dụ tốt cho việc dạy về sự khác biệt giữa "thay đổi được chỉ số sinh học" và "thay đổi được kết cục lâm sàng thực sự".
Nguồn:
No comments to display
No comments to display