27/08/2026 - Y học
FDA duyệt Rasonque (daraxonrasib) — thuốc nhắm trúng đích RAS đầu tiên cho ung thư tụy
Ngày 26/08, FDA Mỹ phê duyệt Rasonque (tên hoạt chất daraxonrasib) của công ty Revolution Medicines — thuốc viên uống mỗi ngày một lần, được thiết kế để khóa nhiều dạng khác nhau của protein RAS, vốn là "công tắc" thúc đẩy tăng sinh trong phần lớn khối u tụy. Trong thử nghiệm trên 500 bệnh nhân ung thư tụy di căn đã qua điều trị trước đó, nhóm dùng Rasonque đạt thời gian sống thêm trung vị 13,2 tháng so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị chuẩn, giảm 60% nguy cơ tử vong.
Điểm đáng chú ý về mặt sinh học: thuốc không yêu cầu xét nghiệm xác định đột biến RAS trước khi dùng — tức có hiệu quả cả ở bệnh nhân không mang đột biến RAS đã biết, cho thấy protein RAS có vai trò trung tâm rộng hơn trong con đường tín hiệu gây ung thư tụy chứ không chỉ ở dạng đột biến kinh điển. Đây là liệu pháp đầu tiên "đánh" trực tiếp vào nguyên nhân di truyền của loại ung thư vốn rất khó điều trị này, hữu ích khi dạy về gen RAS/con đường tín hiệu tế bào và ứng dụng của sinh học phân tử trong thiết kế thuốc.
Nguồn:
Khẩu phần đường ở 1.000 ngày đầu đời để lại dấu ấn sức khỏe suốt hàng chục năm sau
Một nhóm nghiên cứu (dẫn đầu bởi University of Southern California) tận dụng một "thí nghiệm tự nhiên" hiếm có: chế độ tem phiếu đường thời hậu Thế chiến II ở Anh, kết thúc vào tháng 9/1953. Nhờ đó, họ so sánh được những người sinh ra trước và sau mốc này — tức có mức tiếp xúc đường khác nhau trong 1.000 ngày đầu đời (từ lúc thụ thai) — và theo dõi sức khỏe của họ nhiều thập kỷ sau. Kết quả công bố trên nhiều tạp chí (Science, Nature Communications, American Journal of Clinical Nutrition): nhóm bị hạn chế đường nhiều hơn khi còn nhỏ có tỷ lệ mắc 5 loại ung thư (vú, tuyến tiền liệt, gan, trực tràng, phổi) thấp hơn rõ rệt — thấp nhất là ung thư gan (giảm khoảng 69%) — đồng thời giảm khoảng 14% nguy cơ suy tim, giảm tới 35% nguy cơ đái tháo đường type 2 và khoảng 20% nguy cơ tăng huyết áp khi trưởng thành.
Ý nghĩa giảng dạy: đây là minh chứng thuyết phục cho hiện tượng "lập trình giai đoạn phát triển sớm" (developmental programming) — môi trường dinh dưỡng ở giai đoạn bào thai và sơ sinh có thể "cài đặt" nguy cơ bệnh mãn tính về sau, một chủ đề gắn với biểu sinh học (epigenetics) trong chương trình Sinh học. Cần lưu ý đây là nghiên cứu quan sát dựa trên một sự kiện lịch sử, không phải thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên, nên chỉ cho thấy mối liên hệ chứ chưa khẳng định tuyệt đối quan hệ nhân quả.
Nguồn:
Stress thời thơ ấu để lại "vết sẹo" biểu sinh trong tế bào não
Nhóm nghiên cứu tại Đại học Washington (WashU) và Đại học Princeton phát hiện: ở chuột thí nghiệm, stress giai đoạn đầu đời làm tăng một enzyme tên SETD7 trong các neuron dopamine tại vùng não bụng giữa (VTA) — vùng liên quan đến cảm xúc và động lực. Enzyme này gắn thêm một "nhãn hóa học" (H3K4me1) lên protein histone cuộn quanh DNA, làm lỏng cấu trúc đóng gói nhiễm sắc chất tại một số vùng gen, khiến các gen liên quan đến phản ứng stress dễ được kích hoạt hơn trong tương lai. Hệ quả là những con chuột từng bị stress sớm có xu hướng lo âu nhiều hơn khi trưởng thành, dù không có tổn thương nào ở trình tự DNA.
Nhóm nghiên cứu cũng cho thấy cơ chế này có thể đảo ngược được — ít nhất ở chuột — bằng cách can thiệp vào SETD7 hoặc dấu ấn H3K4me1, mở ra hướng nghiên cứu thuốc nhắm vào các dấu ấn biểu sinh để giảm nguy cơ rối loạn lo âu/cảm xúc ở người từng trải qua sang chấn thời thơ ấu. Đây là ví dụ rõ ràng về cơ chế biểu sinh (không thay đổi trình tự DNA nhưng thay đổi cách gen được biểu hiện) — rất phù hợp minh họa cho phần di truyền học phân tử và điều hòa biểu hiện gen.
Nguồn:
No comments to display
No comments to display